80年代初美國加州大學Cline首次對β-蛛蛋白生成障礙性貧血患者進行基因治療嘗試時遭到人們的非議，但時隔10年，分子生物學飛速發(fā)展，改變了人們的思維。1990年9月14日，在馬里蘭州貝塞斯達國家保健研究所醫(yī)療中心，一位因患遺傳性腺苷脫氨酶（adenosine deaminase，ADA)缺乏癥導致抵抗力下降的4歲女孩，接受了W、費仁茲、安德烈等醫(yī)生用經處理的腺病毒為載體，將正常ADA基因導入患兒的白細胞中，并表達了正常的ADA，成為第一個接受基因治療并獲成功的患者。此后兩年中，她僅患過一次感冒。
近來基因研究不斷深入，基因治療的概念也有所發(fā)展，不僅可導入正�；蛞约m正遺傳性疾病的基因缺陷，也可導入特定的DNA、RNA片段以封閉或抑制特定基因的表達，即反義技術治療腫瘤或病毒感染等疾病。
實施基因治療首先應具備以下條件：了解疾病發(fā)生的分子機制，診斷分子生物學技術的正確應用與基因診斷臨床應用，在此基礎上分離、克隆正�；蚧蛴兄委熥饔玫暮怂崞�。選擇高效的載體系統(tǒng)與目的基因重組。選擇適當的受體細胞，接受正�；虿⒒剌數交颊唧w內適度表達，發(fā)揮特定的治療作用。
反義技術基因治療是利用反義核酸細胞作用，導入細胞內抑制或封閉基因表達的技術。反義核酸是指與異常表達或過度表達的目的基因或目的基因mRNA互補，并以堿基配對的方式與目的基因序列www.med126.com結合的核酸，它可以在復制、轉錄核酸剪接加工，mRNA轉運及翻譯水平上抑制目的基因的表達，達到治療的目的。
反義核酸用于基因治療發(fā)展較快，如反義核酸最佳作用靶點的選擇，采用化學修飾方法提高反義核酸在細胞內的穩(wěn)定性，常用硫（S)修飾，形成硫代反義核酸，為了便于反義核酸導入細胞，反義核酸常只有10-30bp大小。有時還用脂質體或quanxiangyun.cn/pharm/微囊包裝反義核酸，或以逆轉錄病毒作為載體等，提高反義核酸的穩(wěn)定性和導入效率，從而提高治療效果。
雖然基因治療已部分應用于臨床并獲得成功，但尚屬研究階段，導入基因的穩(wěn)定性，表達時效等問題尚待解決。特別是外來基因導入引起的倫理討論尚無定論，在此僅做簡述，但我們深信基因治療在遺傳性疾病，腫瘤等疾病的治療上，將產生深遠的意義�；蛑委煹难杆侔l(fā)展給基因診斷提出了新的課題、新的要求，我們必須努力開發(fā)簡便易行的診斷分子生物學技術，以滿足發(fā)展的需要。
