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N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶前體,使用所述酶治療的方法以及生產(chǎn)和純化所述酶的方法

公開(公告)號 CN1726046A  
公開(公告)日 2006.01.25  
申請(專利)號 CN200380105922.9  
申請日期 2003.11.07  
專利名稱 N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶前體,使用所述酶治療的方法以及生產(chǎn)和純化所述酶的方法  
主分類號 A61K38/46(2006.01)I  
分類號 A61K38/46(2006.01)I;C12N9/14(2006.01)I;C12N1/02(2006.01)I;C12N15/00(2006.01)I;C07H21/04(2006.01)I  
分案原申請?zhí)?  
優(yōu)先權(quán) 2002.11.7 US 10/290,908  
申請(專利權(quán))人 生物馬林藥物股份有限公司  
發(fā)明(設(shè)計)人 M·秦;J·M·亨斯蘭德;G·N·澤切爾勒;D·J·文特;W-P·占;L·陳;P·A·菲茨帕特里克;C·M·斯塔爾;S·斯韋德勒  
地址 美國加利福尼亞州  
頒證日  
國際申請 2003-11-07 PCT/US2003/035510  
進(jìn)入國家日期 2005.06.13  
專利代理機構(gòu) 上海專利商標(biāo)事務(wù)所有限公司  
代理人 陶家蓉  
國省代碼 美國;US  
主權(quán)項 一種包含人N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶前體的組合物,其特征在于,以蛋白質(zhì)總量計,所述N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶前體的純度至少等于或大于99%,其中所述純度用反相HPLC(RP-HPLC)法測量。  
摘要 本發(fā)明提供了高純度的重組人N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶前體和其生物學(xué)活性突變體、片段和類似物以及包含高純度重組人N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶前體的藥物組合物。本發(fā)明也提供了用于治療完全或部分由人N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶缺陷引起的包括MPS VI在內(nèi)的疾病的方法以及生產(chǎn)并將重組前體酶純化為高純度形式的方法。  
國際公布 2004-05-27 WO2004/043373 英  
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