| 公開(公告)號(hào) | CN1429905A |
| 公開(公告)日 | 2003.07.16 |
| 申請(qǐng)(專利)號(hào) | CN02100103.0 |
| 申請(qǐng)日期 | 2002.01.04 |
| 專利名稱 | 治療帕金森病的可調(diào)控雙基因表達(dá)的重組腺病毒伴隨病毒載體 |
| 主分類號(hào) | C12N15/11 |
| 分類號(hào) | C12N15/11;C12N15/861;C12N15/33;C12P19/34;C12P21/04;A61K31/7088;A61P25/16;A61P25/28 |
| 分案原申請(qǐng)?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | |
| 申請(qǐng)(專利權(quán))人 | 北京大學(xué) |
| 發(fā)明(設(shè)計(jì))人 | 王曉民;牛東濱;韓濟(jì)生 |
| 地址 | 100083北京市海淀區(qū)學(xué)院路38號(hào) |
| 頒證日 | |
| 國(guó)際申請(qǐng) | |
| 進(jìn)入國(guó)家日期 | |
| 專利代理機(jī)構(gòu) | |
| 代理人 | |
| 國(guó)省代碼 | 北京;11 |
| 主權(quán)項(xiàng) | 一種腺病毒伴隨病毒載體，其構(gòu)成特征從5’端至3’端如下：(a).AAV-2型的5’ITR、多聚腺苷酸序列-1、人膠質(zhì)源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子(humanglial-derived neurotrophic factor，hGDNF)基因序列、雙向四環(huán)素反應(yīng)啟動(dòng)子、人酪氨酸羥化酶(human tyrosine hydroxylase，hTH)基因序列、多聚腺苷酸序列-2和AAV-2型的3’ITR序列；(b).兩個(gè)ITR之外，AAV載體質(zhì)粒攜帶有氨芐青霉素抗性基因表達(dá)盒和/或新霉素抗性基因表達(dá)盒； |
| 摘要 | 本發(fā)明涉及用四環(huán)素誘導(dǎo)表達(dá)系統(tǒng)攜帶并調(diào)控人GDNF和人TH基因治療帕金森病的腺病毒伴隨病毒載體構(gòu)建。其特征是在載體上提供了腺病毒伴隨病毒兩端ITR，ITR之間有雙向啟動(dòng)子、兩個(gè)治療基因和調(diào)控元件；隨本專利還同時(shí)提供了用該質(zhì)粒或重組腺病毒伴隨病毒載體攜帶治療基因在體外導(dǎo)入細(xì)胞，篩選后移殖到腦紋狀體的方法，或與四環(huán)素轉(zhuǎn)錄激活子載體混合、應(yīng)用于治療的方法；在治療神經(jīng)退行性疾病，特別是帕金森病的過程中，根據(jù)癥狀服用四環(huán)素(或其衍生物)，對(duì)表達(dá)人GDNF、人TH水平進(jìn)行量的調(diào)控，達(dá)到安全、有效、無副作用的目的。 |
| 國(guó)際公布 |
