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用于治療囊性纖維化的CFTR修飾基因和表達(dá)的多肽以及檢測和/或鑒定它們的方法和產(chǎn)品

公開(公告)號(hào) CN1671734A  
公開(公告)日 2005.09.21  
申請(qǐng)(專利)號(hào) CN03818347.1  
申請(qǐng)日期 2003.05.30  
專利名稱 用于治療囊性纖維化的CFTR修飾基因和表達(dá)的多肽以及檢測和/或鑒定它們的方法和產(chǎn)品  
主分類號(hào) C07K14/00  
分類號(hào) C07K14/00  
分案原申請(qǐng)?zhí)?  
優(yōu)先權(quán) 2002.5.31 US 60/384,855;2002.5.31 US 60/384,856  
申請(qǐng)(專利權(quán))人 兒童醫(yī)院醫(yī)療中心  
發(fā)明(設(shè)計(jì))人 杰弗里·A·惠蔡特;布魯斯·J·阿羅諾;瓊·C·京拉克  
地址 美國俄亥俄州  
頒證日  
國際申請(qǐng) PCT/US2003/016896 2003.5.30  
進(jìn)入國家日期 2005.01.31  
專利代理機(jī)構(gòu) 北京市柳沈律師事務(wù)所  
代理人 巫肖南;封新琴  
國省代碼 美國;US  
主權(quán)項(xiàng) 治療具有CF-影響的細(xì)胞的受試者中的囊性纖維化的方法,包括步驟:給具有CF-影響的細(xì)胞的受試者施用治療有效量的選自由CFTR修飾多肽;CFTR修飾基因的遺傳調(diào)節(jié)物;CFTR修飾多肽的調(diào)節(jié)物;或其組合組成的組中的一個(gè)成員。  
摘要 本發(fā)明發(fā)現(xiàn)CFTR修飾基因,特別是Kir4.2基因,表達(dá)的多肽,及其遺傳和多肽調(diào)節(jié)物,可用于治療囊性纖維化(CF),或至少引起CF的癥狀。還公開了檢測和/或鑒定CFTR修飾基因,其各自表達(dá)的多肽,該CFTR修飾基因的遺傳調(diào)節(jié)物,和其各自表達(dá)的多肽的調(diào)節(jié)物的方法和產(chǎn)品。還公開了使用這些CFTR修飾基因,其各自表達(dá)的多肽,這些CFTR修飾基因的遺傳調(diào)節(jié)物,和/或CFTR修飾多肽調(diào)節(jié)物達(dá)到治療CF,或至少引起CF的癥狀的目的組合物和方法。  
國際公布 WO2003/102140 英 2003.12.11  
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