八、造血干細胞移植
1.異基因造血干細胞移植(allo-HSCT) 是目前可使MDS得到徹底治愈的唯一方法。但是由于MDS患者發(fā)病年齡多較大,且病史長,病程中多次輸血和血小板,并受供體限制,常常沒有機會接受異基因骨髓移植。對≤30歲的年輕MDS患者,可在有HLA配型合適供者條件下,積極爭取al-lo-HSCT。美國西雅圖移植中心報告251例患者進行allo-HSCT,平均年齡38歲,3年無病生存率40%,復發(fā)率18%。5年生存期IPSS低危+中危21組60%,中危22組36%,高危組28%。其中較高年齡、較長病程、HLA不匹配、男性、繼發(fā)MDS移植者非復發(fā)死亡率高醫(yī).學全.在.線網(wǎng)站quanxiangyun.cn。
2.自體造血干細胞移植 適用于年齡小于65歲的MDS患者。歐洲骨髓移植中心(EBMT)對79例高危MDS和MDS轉為AML患者,在第1次CR后行自體骨髓移植,結果顯示2年生存期為39%、無病生存率為34%、復發(fā)率為64%,約1/4者可存活2年以上,復發(fā)關鍵問題是無法去除惡性克隆。
3.非清髓性異基因造血干細胞移植 非清髓性移植主要是應用異基因移植中的慢性移植物抗白血病反應等抑制排斥白血病克隆,國外開始試用于MDS患者。國外一項94例AML和MDS患者(AML68例、MDS26例),用氟達拉賓和馬法蘭作預處理,3年生存率達35%。另一組16例MDS和AML,平均年齡為56歲,用氟達拉賓、環(huán)磷酰胺及馬法蘭做預處理,隨訪26個月11例存活,其中9例持續(xù)CR,1例經(jīng)2次移植后再次CR,2年生存率及無病生存率為69%和56%。綜合國外幾組MDS非清髓異基因造血干細胞移植報告,3年生存率平均30%~35%。
隨著1982年FAB協(xié)作組首先提出MDS診斷分型標準,到2002年WHO進一步完善MDS的診斷分型至今,MDS的診斷分型日趨完善,治療方法也進入了個體化治療策略制定的新時代。新的治療策略為患者和臨床醫(yī)生提供了更多選擇。提高MDS的治療效果,必須區(qū)別患者個體的發(fā)病機制,以WHO-MDS的分型標準、國際預后積分系統(tǒng)為依據(jù),按其年齡、身體狀況、無效造血程度、轉化為AML的可能性、免疫介導骨髓抑制程度及預后等進行綜合分析,制定個體化的治療方案,才可能達到提高患者生存期的目的。